한국과학기술원(KAIST) 출신 미국 하버드대 김광수 교수가 세계 최초로 파킨슨병 환자에 대한 맞춤형 줄기세포 임상 치료에 성공했다.
2일 KAIST에 따르면 미 하버드 의대 맥린병원 분자신경생물학 실험실 소장 김광수 교수는 KAIST 대학원 석·박사 졸업생으로 신경과학과 줄기세포 분야의 세계적인 석학이며 현재 모교인 KAIST에서 해외초빙 석좌교수와 총장 자문위원을 맡고 있다.
파킨슨병은 치매, 뇌졸중과 더불어 3대 만성 퇴행성 뇌 신경계 질환으로 꼽힌다. 국내에만 11만 명에 달하는 환자가 있으며 그 수는 매년 꾸준히 증가하고 있다.
영화배우 마이클 제이 폭스, 前 세계 헤비급 챔피언 무하마드 알리와 264대 교황 요한 바오로 2세(재위 1978~2005년) 등 유명 인사들이 투병했으며 전 세계적으로 600만~1000만 명의 환자가 있다.
파킨슨병은 뇌에서 신경 전달 물질 도파민을 분비하는 신경세포가 사멸하기 때문이며 근육의 떨림, 느린 움직임, 신체의 경직, 보행 및 언어 장애 등의 증상을 가진다.
이에 김광수 교수 연구팀은 세계 최초로 환자의 피부세포를 도파민 신경세포로 만드는 `역분화 줄기세포' 기술로 파킨슨병 환자를 임상 치료하는 데 성공했다.
특히 노벨 생리의학상 수상자인 일본의 신야 야마나카 교수가 개발한 `유도만능 줄기세포(induced pluripotent stem cells, 이하 iPS)' 제조 기술을 통해 iPS를 사용해 피킨슨병 환자 맞춤형 치료를 시도, 성공한 사례는 김 교수 연구팀이 세계에서 맨 처음으로 꼽힌다.
파킨슨병의 맞춤형 줄기세포 치료를 위해서는 환자의 체세포를 안정적으로 줄기세포로 전환한 뒤 이를 다시 도파민 세포로 분화시킨 후 뇌에 이식해야 한다.
이 모든 과정은 고효율로 진행돼야 하며 유해성이나 부작용이 없어야만 가능하다. 이런 난관을 극복하기 위해 김 교수는 맞춤형 줄기세포 치료를 위한 연구에 오랫동안 집중해 왔다.
김 교수는 20여 년간 연구해온 기술을 활용해 까다롭기로 유명한 미국 식품의약국(FDA)의 최종 승인을 받고 FDA 요청에 의해 지난 2017년과 2018년 2차례에 걸쳐 69세 파킨슨병 환자에게 도파민 신경세포를 면역체계의 거부반응 없이 작용토록 세계 최초로 이식 수술을 진행했다.
이후 2년 동안 PET, MRI 영상 등 후속 테스트를 마친 후, 올 5월 임상 치료에 성공했음을 발표했다. 이식 수술을 받은 환자는 조지 로페즈(George Lopez) 씨로 의사이자 사업가이며 발명가다.
그는 맞춤형 줄기세포의 신속한 연구와 파킨슨병 정복을 위해 애써 달라며 김광수 교수 연구팀을 꾸준히 지원해 오고 있는 것으로 알려졌다.
김광수 교수는 "향후 안정성과 효능성 입증을 위해 더 많은 환자를 대상으로 임상실험이 필요하며 FDA의 승인을 위해 필요한 절차를 밟고 있다ˮ고 말했다.
이어 "10여 년 정도 후속 연구를 계속 성공적으로 수행하면 맞춤형 세포치료가 파킨슨병 치료를 위한 또 하나의 보편적인 치료 방법으로 자리 잡게 될 것ˮ이라고 했다.
한편 이번 임상 치료 사례는 뉴잉글랜드 의학 저널(New England Journal of Medicine, 이하 NEJM, IF=70)에 게재됐으며 뉴욕타임스, 로이터, 뉴스위크, 사이언스데일리, USNEWS 등 전 세계 유명 일간지를 통해 일제히 보도돼 큰 주목을 받았다.
