인체 유전 질환 CRISPR 유전자 치료제 적용 시 정확한 안전성 평가 기대
국내연구진이 다양한 크리스퍼 유전자 가위의 오작동을 검증할 수 있는 기법을 개발했다.
한국생명공학연구원은 이승환·김선욱 박사와 한양대 허준호 박사가 공동연구를 통해 표적 DNA를 증폭시켜 차세대 염기서열 분석을 통해 오작동 여부를 확인하는 방법을 구축했다고 밝혔다.
그동안 크리스퍼 유전자 가위들은 목표 유전자 외 비표적 유전자를 의도치 않게 절단하는 문제로 인해 치료제로서 인체 적용 시 보완해야할 점으로 지적되고 있었다.
이에 비표적 절단 여부를 검증하기 위한 시스템이 구축됐지만 1% 이하의 오작동을 감지하기에 민감도 면에서 보완이 필요했다.
이에 연구팀은 실험을 통해 크리스퍼 유전자 가위에 생긴 1% 이하의 오작동 표적 DNA들이 증폭 시스템에 의해 신뢰할 만한 수준에서 정확하게 검측될 수 있음을 확인했다.
이승환 박사는 “이번 연구성과는 미세하게 존재하는 유전자 가위의 오작동 여부를 표적 DNA를 증폭시키는 방법에 의해 기존 방법들보다 혁신적으로 증가된 민감도 수준에서 검측할 수 있다는 사실을 밝힌 것”이라고 설명했다.
이어 “본 연구에서 개발된 방법은 가이드 RNA를 근간으로 작동하는 다양한 유전자 가위 시스템에 적용될 수 있고, 다양한 유전 질환, 희귀성 난치 질환 등의 유전자 치료제 개발에 있어서 안전성 검증 면에서 큰 기여를 할 것으로 기대된다”고 말했다.
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