한국생명공학연구원이 연구원 창업기업 ㈜진코어와 함께 초소형 유전자가위 ‘CRISPR-Cas12f1’ 기술 개발에 성공했다고 28일 밝혔다.
㈜진코어는 생명연 김용삼 박사가 창업지원 프로그램 ‘KRIBB 바이오 스타트업 부스터’를 통해 창업한 유전자가위 기술 활용 유전자 치료제 개발 기술혁신형 벤처기업이다.
대표적인 크리스퍼 유전자가위인 ‘CRISPR-Cas9’ 기술은 유전자 크기가 크고 바이러스(Adeno-associated virus; AAV) 전달체를 이용한 체내 전달에 어려움이 있어 유전자치료제로서의 활용도가 극히 제한적이었다.
개발된 ‘CRISPR-Cas12f1’ 시스템은 크기가 기존 Cas9에 비해 1/3로 매우 작아 AAV 전달용 유전자가위로서 이상적인 특징을 지니고 있다. 하지만 유전자교정 효율이 전혀 없어 실제적인 치료제로서의 매력이 떨어진다.
이에 연구팀은 기존의 효율이 없던 Cas12f1 시스템을 Cas9 수준의 효율로 탈바꿈시킴으로써 사이즈와 효율의 문제를 동시에 해결했다.
또 크리스퍼 유전자가위의 고질적인 문제였던 처음 의도하지 않았던 다른 유전자에 영향을 미치는 오프타겟(off-target) 문제와 관련해선 Cas9보다 오프타겟이 절반 이하로 발생함을 입증해 유효성과 안전성을 확인했다.
김용삼 박사는 “본 연구성과는 생명연의 지원을 받아 연구원 창업 기업인 진코어와 협력해 이뤄낸 성과로 향후 유전자가위를 활용한 유전자치료의 혁명을 이끌 것으로 기대한다”며 “향후 시각장애, 근위축증, 빈혈, 암 등 다양한 유전질환 및 희귀난치 질환에 대한 혁신신약 개발에 기여할 것”이라고 설명했다.
이번 기술은 생명연과 ㈜진코어가 공동출원 후 기술가치평가를 거쳐 ㈜진코어에 기술이전 됐으며, 향후 이어질 후속 연구도 이와 같은 두 기관의 공동개발-기술이전-치료제개발의 선순환 구조 속에서 진행될 계획이다.
한편 생명연은 현재 국가 바이오 창업 및 혁신성장의 허브로서 바이오분야 벤처창업 선도 역할을 수행 중이다. 기술창업 촉진과 성공률 제고를 위하여 전주기 창업지원 플랫폼인 ‘KRIBB 바이오 스타트업 부스터’를 구축·운영하여 창업 아이템 발굴에서부터 창업, 성장, 투자유치 지원까지 단계별 맞춤형 지원을 수행하고 있다.
지난 5년간(’17~’21.현재) 1160억 원의 투자유치 성과를 달성했으며 2020년 창업보육기업 25곳은 819억 원의 매출과 366명의 고용을 창출했다.
생명연 김장성 원장은 “앞으로 바이오벤처창업 활성화를 위하여 생명硏 내부 연구원 뿐 아니라, 외부예비창업자의 창업수요 발굴 및 지원도 강화하여 국가 바이오분야 창업의 주도적 역할을 하겠다”고 밝혔다.
